‘Klinisch onderzoek is heel belangrijk’

De afgelopen maanden is de aandacht voor medisch wetenschappelijk onderzoek wel gegroeid, stelt de medical advisor van de afdeling chronische ontstekingsziekten en immunologie. ’’Corona heeft het dagelijks leven van iedereen ontwricht. Door de ontwikkeling van coronavaccins zien we nu beter in hoe belangrijk medisch wetenschappelijk onderzoek is. En hoe het bijdraagt aan het welzijn en de kwaliteit van leven van iedereen.’’

Als ‘site care partner’ ondersteunt Seema Mahabier studies die Pfizer in Nederland doet. Zij vindt het belangrijk dat de schijnwerpers tijdens Clinical Trials Day in het bijzonder worden gericht op alle mensen die medisch wetenschappelijk onderzoek - ook wel klinisch onderzoek - mogelijk maken. Aan de ene kant zijn dat deelnemers. ’’De coronavaccins waren nooit zo snel ontwikkeld zonder de tienduizenden mensen die meededen aan de onderzoeken naar kandidaatvaccins.’’

’’Dat was ook niet gelukt zonder duizenden onderzoekers. Zij verrichten ontzettend belangrijk werk’’, vult Davy aan. ’’Het is het voorland van nieuwe vaccins en geneesmiddelen die op de markt komen. En die de levens van mensen verbeteren, die patiënten kunnen genezen of ziekten voorkomen.’’

‘Een enorm boeiend werkgebied’

’’Toen ik op de universiteit zat, wist ik zelf ook weinig over klinisch onderzoek’’, bekent Seema. ’’Terwijl het een enorm interessant werkgebied is.’’

’’Er wordt al honderden jaren klinisch onderzoek gedaan op vele verschillende manieren’’, stelt Seema. Maar de basis van de onderzoeksopzet is sinds het scheurbuikonderzoek gelijk gebleven. Nu nog wordt bij studies gewerkt met een gerandomiseerde opzet: één groep krijgt een nieuw middel, één groep een placebo en waar nodig ontvangt een derde groep een bestaand medicijn.

Niet elk onderzoek liep even goed af, soms ook niet voor de onderzoekers. Zo stierf Marie Curie, Nobelprijswinnaar én uitvinder van radium waardoor kankeronderzoek een enorme boost kreeg, zelf aan leukemie. Dat werd veroorzaakt door de straling die vrij kwam bij haar studies. Haar persoonlijke eigendommen werden in loden kisten bewaard en bleken vijfenzeventig jaar na dato nog altijd zwaar radioactief te zijn.

‘Geneesmiddelen mogen alleen op de markt komen als ze bewezen effectief en veilig zijn’

Pas in de jaren ’80 van de vorige eeuw groeide het besef van het belang aan goede, strenge regelgeving voor het zorgvuldig uitvoeren van medisch wetenschappelijk onderzoek zo sterk, dat deze er uiteindelijk kwam. Eén belangrijke aanleiding hiervoor waren de zogenaamde softenonbaby’s, vertelt Seema.

Deze baby’s kwamen ernstig mismaakt ter wereld en overleden vaak, nadat hun moeders tijdens hun zwangerschappen een ‘onschuldig’ anti-misselijkheidsdrankje gebruikten. ’’Het was enorm tragisch wat er gebeurde’’, zegt Seema. ’’Wat niet onderzocht was, was het effect van een bestaand geneesmiddel op het ongeboren kind. Als er zorgvuldig onderzoek was gedaan, was misschien al in een eerdere fase, ontdekt dat dit middel tot ernstige bijwerkingen kan leiden.’’

Uiteindelijk zorgde dit drama er mede voor dat er strenge regels werden ingesteld die waarborgen dat geneesmiddelenonderzoek goed en zorgvuldig wordt uitgevoerd. Geneesmiddelen mogen alleen op de markt komen als ze uitgebreid zijn getest en bewezen effectief en veilig zijn.

Een gevestigd onderzoeksland

Seema Mahabier zet zich samen met meerdere collega’s voor in dat de onderzoeken die het hoofdkantoor van Pfizer uitzet ook zoveel mogelijk in Nederland worden gedaan. Op dit moment zijn dat er tientallen. ’’Door klinisch onderzoek kun je patiënten een alternatief bieden voor hun behandeling’’, legt ze uit. ’’En soms is er nog helemaal geen behandeling voor ze.’’

Nederland is niet groot maar wel ‘een gevestigd onderzoeksland dat in de lift zit’, meent Davy. ’’We hebben veel medische expertise en op een kleine oppervlakte veel academische centra. Ook hebben we een goede IT-infrastructuur en dat helpt enorm bij ontwikkelingen zoals zorg op afstand. Zo kunnen we een belangrijke bijdrage leveren aan medisch wetenschappelijke studies die door Pfizer wereldwijd worden uitgezet.’’

Hij voorspelt dat het medisch wetenschappelijke onderzoeksklimaat de komende tien jaar sterk gaat veranderen. Zo kunnen we veel leren van de snelle ontwikkeling van het coronavaccin, waarbij verschillende onderzoeksprocessen parallel of overlappend verliepen, zonder dat er stappen werden overgeslagen.

Ook lukt het in de toekomst wellicht om de dierproeven, die wettelijk verplicht onderdeel zijn van geneesmiddelenonderzoek, te vervangen door onderzoek met organoïden. ’’Dat zijn speciaal gekweekte mini-orgaantjes waarmee je bijvoorbeeld het effect van medicijnen op de lever test’’, vertelt Davy.

Misschien kan artificial intelligence (AI) hierbij een rol gaan spelen, suggereert hij. ’’Met zelflerende systemen. Er zijn enorm veel ontwikkelingen op dat gebied gaande die er allemaal op gericht zijn om onderzoeksfasen sneller, beter of tegelijkertijd te laten verlopen.’’

Een andere trend op onderzoeksgebied is volgens Seema het ‘targetten’ van de juiste patiëntenpopulatie. ’’Binnen de oncologie wordt steeds vaker eerst gekeken of patiënten een bepaalde genmutatie hebben. Als dat zo is, weet je welk geneesmiddel daarbij het beste past om een tumor aan te pakken. Er komt steeds meer vraag naar zulke personalised medicines.’’

‘Je wil dat zoveel mogelijk mensen baat hebben bij een onderzoek’

Ook vertelt ze dat het samenvoegen van databases met onderzoeksgegevens het geneesmiddelenonderzoek een boost kan geven. ’’Dit gebeurt al, maar zou veel meer kunnen worden gedaan. Elk onderzoek levert nieuwe data op. Maar stel nou dat je onderzoek doet met precies dezelfde doelgroep en medicatie … Dan kun je besluiten om de ‘placebo-arm’ over te slaan.’’

’’Bij sommige studies binnen onze afdeling chronische ontstekingsziekten en immunologie doen we dat al’’, vult Davy aan. ’’Soms kun je op basis van eerdere studies al goed voorspellen hoe de reactie van een placebogroep zal zijn. Dan kun je besluiten om een kleinere placebogroep te gebruiken bij je onderzoek. Zodat je zoveel mogelijk patiënten een werkend medicijn kunt geven en zoveel mogelijk mensen baat hebben bij een onderzoek.’’

Bronnen

• https://historianet.nl/wetenschap/marie-curie-riskeerde-haar-leven-voor-de-wetenschap
• https://www.britannica.com/biography/Marie-Curie/Death-of-Pierre-and-second-Nobel-Prize
• https://www.britannica.com/biography/James-Lind
• https://www.clinicaltrialsday.org/