‘Medicijn ontdek je niet, maar vind je uit'
Leestijd: 4 minuten
Wanneer mensen denken aan geneesmiddelenonderzoek- en ontwikkeling, denken ze ook vaak aan de ontdekking van nieuwe medicijnen. Maar dat vindt Mark Noe een verkeerde benaming. ‘De meeste geneesmiddelen worden niet zomaar spontaan ontdekt. Ze worden echt uitgevonden na een lang proces.’
Al bijna 170 jaar maakt Pfizer geneesmiddelen voor allerlei verschillende aandoeningen.
Pfizer is een van de grootste geneesmiddelenbedrijven ter wereld, met vele honderden producten. Aan elk van die geneesmiddelen gaat een ingewikkeld, langdurig, kostbaar én onzeker ontwikkelproces vooraf, dat per medicijn gemiddeld tien jaar duurt.
Het complete ontwikkelproces bestaat uit verschillende fasen. Het begint allemaal met wetenschappelijk onderzoek naar de oorzaak en de gevolgen van een aandoening.
Het creëren van een medicijn is zoals het maken van een hele ingewikkelde legpuzzel met vele duizenden stukjes
Dit onderzoek leidt soms tot nieuwe ideeën voor potentiële geneesmiddelen.
Dit idee wordt verder uitgewerkt in de ontdekkingsfase, waarbij het potentiële middel in het laboratorium wordt getest.
Verreweg de meeste potentiële geneesmiddelen vallen in deze fase af.
‘Het creëren van een medicijn is zoals het maken van een hele ingewikkelde legpuzzel met vele duizenden stukjes,’ stelt Mark Noe.
‘Wetenschappers leggen alle stukjes voor zich neer en dan beginnen ze misschien eerst met de hoekstukjes of die aan de rand. Omdat je dan een beetje een idee hebt hoe de puzzel uiteindelijk moet worden. En dan bouw je de puzzel steeds verder naar het midden toe uit.’
‘Er zijn momenten van grote vreugde wanneer je vooruitgang boekt doordat je wat puzzelstukjes vindt die in elkaar passen. Maar je loopt vervolgens vaak tegen problemen aan en moet dan opnieuw nadenken over je aanpak om de puzzel af te kunnen maken.’
Chemische verbindingen
‘Als onderzoekers screenen we duizenden tot miljoenen chemische verbindingen,’ vertelt Mark Noe. Dit gebeurt met speciale computers die supersnel kunnen berekenen welke chemische verbindingen geschikt zouden zijn.
‘In de hoop zo verbindingen te vinden die zich aan het eiwit kunnen binden en diens functie kunnen veranderen.’ De wetenschapper vervolgt: ‘Elke chemische verbinding die we testen, is een potentieel nieuw, levensreddend geneesmiddel.’
Het gaat om stofjes die je niet met het blote oog kunt zien
Mark Noe en zijn collega’s zijn zo dag in dag uit in de weer met chemische stofjes die je niet met het blote oog kunt zien. Met hulp van verschillende technieken lukt het toch om ze zichtbaar te maken.
Dat helpt Noe en zijn collega’s om te leren begrijpen hoe de chemische verbindingen die een potentieel geneesmiddel vormen nu exact ingrijpen op het eiwit dat ze in beweging moeten krijgen, vervolgt vicepresident Mark Noe zijn verhaal. ‘Het leert ons om te zien wat we moeten veranderen.’
Er is een heel team van wetenschappers die de chemische verbinding bestuderen en zich daarbij continu dezelfde vraag stellen: is het goed genoeg om een nieuw medicijn te vormen?
Visualiseren met 3D-techniek
‘Eén techniek die we gebruiken, noemen we eiwitkristallografie,’ stelt de wetenschapper. ‘We laten het eiwit uitgroeien tot een kristal. En als je daar röntgenstralen doorheen stuurt, dan vallen ze uiteen in een uniek patroon.’
Vervolgens gebruiken Noe en zijn collega’s 3D-techniek om het geheel te kunnen visualiseren. ‘We bekijken het geheel van chemische verbindingen en hoe die ingrijpen op een bepaald eiwit in de vorm van een 3D-film met 3D-brillen.’
Als het niet lukt moet je opnieuw beginnen, met een andere legpuzzel
‘Als je ontdekt dat je oorspronkelijke hypothese niet klopt, is dat alsof je die hele legpuzzel weer uit elkaar haalt en alle losse stukjes weer voor je neerlegt,’ zegt Noe tot besluit.
‘En dan moet je dus weer helemaal opnieuw beginnen. Maar dan nu wel met een andere legpuzzel.’ Dat geneesmiddelenonderzoek in een vroeg stadium strandt, gebeurt redelijk vaak.
Toch verliezen Mark Noe en zijn collega’s nooit de moed om door te gaan.
Waarom ze altijd maar door blijven gaan, komt doordat ze volgens Noe een hele nobele missie hebben: het zoeken naar nieuwe, misschien wel levensreddende geneesmiddelen. En het geeft een enorme kick als dat écht lukt.
‘Het geeft je een onbeschrijflijk, geweldig gevoel als je weet dat je werkelijk het verschil hebt kunnen maken voor mensen.’
Een hele nobele missie: zoeken naar nieuwe, misschien wel levensreddende geneesmiddelen
Wat hierna volgt?
Potentiële geneesmiddelen die in het lab worden ontdekt, ondergaan eerst veiligheidstesten. Onderzoekers gebruiken cellen, weefsels, computermodellen en proefdieren om te kunnen beoordelen of het potentiële medicijn wel goed werkt en ook veilig is.
Hierna volgen verschillende onderzoeksfasen met mensen. Eerst met gezonde vrijwilligers, daarna met patiënten. Daarna volgt een uitvoerige registratieprocedure.
Wetenschappers van de Amerikaanse en de Europese geneesmiddelautoriteit bepalen op basis van dit onderzoek of een medicijn inderdaad veilig en effectief is. Pas dan is het middel officieel geregistreerd en kan het daadwerkelijk worden voorgeschreven aan patiënten.
