Real World Data, hoe bewijs je wat onderzoek beweert?
Onderzoek naar medicijnen levert heel veel informatie op. En tegelijkertijd ook veel vragen. Dat klinkt misschien gek, maar dat is het niet. Want elk individu is anders en in de echte wereld zijn er meer patiënten, met hun eigen achtergronden en karakteristieken, dan je in een studie kunt stoppen. “De patiënten uit mijn spreekuur zitten niet in jullie studie”, vertellen artsen mij wel eens. Daarom worden medische informatie en patiëntgegevens uit de dagelijkse praktijk, de real world, steeds belangrijker om de resultaten uit klinische studies te bekrachtigen, te duiden en verder te ondersteunen.
Hoe zit dat dan? Nou, voordat een nieuw geneesmiddel voor patiënten beschikbaar komt moeten farmaceutische bedrijven de werkzaamheid en veiligheid van nieuwe geneesmiddelen/vaccins aantonen door middel van klinische studies. Kort gezegd betekent dit dat een toekomstig medicijn onder strikte voorwaarden wordt getest; in een beperkte groep patiënten, onder specifieke omstandigheden, op vooraf vastgestelde doelen. Op die manier beperk je het aantal factoren dat het studieresultaat kan beïnvloeden en kan je met grote zekerheid het gevonden effect aan het geneesmiddel toekennen.
Zo wordt bijvoorbeeld een nieuw middel tegen auto-immuunziekten eerst bij reumatoïde artritis patiënten getoetst op de werkzaamheid tegen de ontsteking. Maar patiënten kunnen enkel meedoen aan de studie wanneer zij een bepaalde ernst van klachten hadden. En bijvoorbeeld nog niet behandeld worden met andere al bestaande medicatie.
Een reumatoloog zal dan na goedkeuring van het medicijn zeggen: “Fijn dat er een nieuw middel is, maar werkt het ook bij mijn patiënt die wél al andere medicatie krijgt? Of bij mijn patiënt die een ander type reumatische ziekte heeft? En wat doe je als de ontsteking grotendeels geremd is, moet je doorgaan of is het beter om de medicatie tijdelijk te stoppen?”.
‘Real world data-studies bieden inzicht over medicijnen in de dagelijkse praktijk.’
Voor het beantwoorden van deze en nog veel meer vragen komt real world data om de hoek kijken. Want de antwoorden op dit soort vragen haal je doorgaans niet uit een klinische studie, en het is schier onmogelijk om voor elke specifieke situatie een studie op te zetten. Een real world data-studie verzamelt data los van de strikte voorwaarden die bij een klinische studie gelden en analyseert hoe effectief het middel is in allerlei omstandigheden. Daarmee kan de studie aantonen of het gevonden resultaat uit de klinische studies zich ook herhaald in dagelijkse praktijk en antwoord geven op veelal praktische vragen die spelen rondom geneesmiddelgebruik.
Kortom, hoewel een klinische studie in eerste instantie het best inzicht geeft in de werkzaamheid en veiligheid van nieuwe medicatie, bieden real world data-studies inzicht over medicijnen in de dagelijkse praktijk. Het verzamelen en analyseren van deze data wordt dan ook steeds belangrijker in medicijnontwikkeling.
In mijn blogs schrijf ik over de toepassingen van real world data, hoe Pfizer deze gebruikt en wat er in de toekomst mogelijk wordt. Ik ga in op verschillende toepassingen voor real world data bij medicijnontwikkeling, diagnosestelling, opsporen van zeldzame ziektes, preventie, maar ook over de strikte wetgeving rondom deze data en nog veel meer!
