Dat is niet de bedoeling
Nieuwe ontdekkingen brengen naar mensen die ze nodig hebben. Nieuwe medicijnen, die succesvol het gehele onderzoekstraject doorlopen hebben, voor patiënten beschikbaar maken. Op die manier kunnen de medicijnen doen waarvoor ze gemaakt zijn.
Het klinkt zo simpel, maar de weg naar de patiënt verloopt in de praktijk soms minder vlot dan je zou denken. Bij welke patiëntengroep zou het middel het beste ingezet kunnen worden? Via welke route, de huisarts, specialist? Als eerste of juist later in een behandeling? Welke aspecten van de huidige behandelingen kunnen anders? Of beter? En zien de beslissers in de zorg dat ook zo in Nederland?
Waar iedereen het wel vlot over eens is, is dat nieuwe medicijnen eigenlijk gewoon zo snel mogelijk beschikbaar zouden moeten zijn om in te zetten. Dit is het uitgangspunt, maar dit vraagt ook om heldere afspraken. Afspraken gemaakt met, en tussen, patiëntenorganisaties, zorgverleners, beleidsmakers en de sector van innovatieve geneesmiddelenontwikkelaars.
Medicijnen werken immers alleen maar als ze worden ingenomen en niet op de plank blijven liggen, nietwaar? Zodat de gezondheidszorg voor patiënten elke nieuwe dag weer een beetje beter is dan de dag ervoor. En zo mag men ook verwachten dat wij, als innovatieve medicijnontwikkelaar, nieuwe producten maken, die telkens weer beter zijn dan die van de dag ervoor.
Veel verschillen
Ook bij Pfizer werken wij aan nieuwe doorbraken. Op dit moment zitten er 101 middelen in onze pijplijn. Middelen die, in potentie, voor een doorbraak kunnen zorgen, maar nog niet in te zetten zijn. Wanneer een middel ook succesvol door de registratiefase is gegaan, zetten wij ons in om zo’n nieuw medicijn in Nederland beschikbaar te krijgen. Dit is trouwens in een notendop mijn verantwoordelijkheid bij Pfizer.
Maar er zijn veel verschillen te vinden tussen de Europese landen over hoe men de zorg heeft ingericht. Neem bijvoorbeeld de discussie die de afgelopen periode in Nederland woedt over de PASKWIL-criteria. Het idee achter de criteria is dat er kritisch gekeken wordt naar de toegevoegde waarde van nieuwe medicijnen bij kanker.
Niet over een dag ijs
De bewijslast die vereist is voor de registratie van een nieuw geneesmiddel is flink. Het gaat hier over stapels documenten en analyses, waar niet alleen wij, maar ook behandelaren, patiënten en beoordelaars naar kijken. Dit alles om te bewijzen, op basis van wat aantoonbaar is, dat er ‘in het medicament’ toegevoegde waarde zit in de strijd tegen de ziekte. Denk aan betere of sterkere gezondheid, het stoppen van ziekten of langere overleving. In veel landen gebeurt dit ook zo. Echter, bijvoorbeeld in de oncologie, kiezen de Nederlandse behandelaren nu voor een nóg strengere beoordeling.
‘De bewijslast die vereist is voor de registratie van een nieuw geneesmiddel is flink.’
Het risico hierin ligt dat medicijnen, die voor sommige mensen heel goed kunnen werken, niet langer ingezet kunnen worden in Nederland. Dit is niet nieuw. Veelal worden de nieuwste medicijnen getest tegen de dan geldende standaardbehandelingen, zodat men wereldwijd kan bepalen of iets gezondheidswinst oplevert. De discussie rond de PASKWIL-criteria gaat er echter over hoeveel gezondheidswinst je mag verwachten.
Natuurlijk zouden ook wij vooraf exact willen weten voor wie deze middelen werken. En zouden ook wij relevante patiëntengroepen eerder en beter in kaart willen brengen. Daarom wordt er vanaf het eerste klinisch onderzoek al gezocht naar zogenoemde biomarkers. Die zouden kunnen voorspellen bij wie het nieuwe middel wel zou kunnen gaan werken en bij wie niet. Echter, er wordt lang niet altijd een biomarker gevonden, ondanks alle klinische onderzoeken door farmaceuten en/of de behandelaren.
Maar het punt is, wijkt Nederland nu niet af van de Europese spelregels? Passen wij nu niet strengere en hardere regels toe? In ieder geval kijken wij wel anders dan onze buren. Want door een afwijkende manier van werken/beoordelen, komt er mogelijk een groep mensen met kanker voor minder opties te staan. Opties die er in de landen om ons heen wel zijn.
Belangrijk daarbij is dat nieuwere opties ook in vervolgonderzoeken meedoen om de zorg van morgen nog verder te verbeteren. Als Nederland andere keuzes maakt, kan dat de toegang tot zulke en andere nieuwere middelen beperken. Dat is - volgens mij - niet de bedoeling.
Wél de bedoeling
Het beoordelingstraject dat nu in gang is gezet, kan - in mijn optiek - negatief uitpakken, bijvoorbeeld door een verschraling van behandelopties. Ook dat lijkt mij niet de bedoeling. Zorgverleners maken zorgvuldig de balans op tussen behandelwensen, de kenmerken van hun patiënten en de beschikbare bewijslast alvorens een keuze te maken voor een (eventuele) behandeling.
De juiste zorg, voor de juiste patiënt, op het juiste moment. Dat is ook waar wij het voor doen. Om ze op hun best te laten zijn. Dat is namelijk wél de bedoeling. Laten we hier met elkaar aan werken.
Dennis de Mik is Launch Excellence Lead. Hij begeleidt de collega’s die werken aan de nieuwe medicijnen die Pfizer ontwikkelt. Hierbij zorgen zij er samen voor dat deze nieuwe medicijnen in Nederland gebruikt kunnen worden.
