Met een zeldzame ziekte kun je niet wachten
Het is toch gek. Aan de ene kant treft de Europese Unie maatregelen om onderzoek naar weesgeneesmiddelen te stimuleren zodat er meer behandelingen komen voor mensen met een zeldzame ziekte. Maar aan de andere kant krijgen Nederlandse patiënten pas relatief laat toegang tot nieuwe weesgeneesmiddelen. Laten we samen proberen om daar verandering in te brengen.
Je zal maar een zeldzame ziekte hebben. Voor 90 procent van de zeldzame aandoeningen bestaat nog geen behandeling. Het is én blijft daarom enorm belangrijk om onderzoek en ontwikkeling van weesgeneesmiddelen te stimuleren.
Gelukkig groeit het aantal weesgeneesmiddelen wel. Alleen wachten patiënten in Nederland steeds langer totdat ze er gebruik van kunnen maken en soms gebeurt dat nooit. Europees onderzoek wijst uit dat slechts 19 van de 39 weesgeneesmiddelen die tussen 2015 en 2018 werden goedgekeurd door de EMA, de Europese geneesmiddelenautoriteit, uiteindelijk beschikbaar kwamen voor Nederlandse patiënten.1
Voor 90 procent van de zeldzame aandoeningen bestaat nog geen behandeling.
Er zijn verschillende redenen waarom geneesmiddelen niet worden opgenomen in het basispakket.
De eerste is simpel: geneesmiddelbedrijven doen soms zelf geen aanvraag voor toelating van een middel tot de Nederlandse markt. Ook komt het voor dat het Zorginstituut Nederland (ZIN) een negatief advies afgeeft omdat het onvoldoende bewezen acht dat een geneesmiddel effectief is of omdat het vindt dat de kosten niet opwegen tegen de baten.
En ook kan het ZIN besluiten dat de overheid en de geneesmiddelenfabrikant eerst moeten onderhandelen over de prijs van een geneesmiddel via de zogenaamde ‘sluisconstructie’ voordat het in het basisverzekeringspakket wordt opgenomen.
Maar als weesgeneesmiddelen wel beschikbaar komen voor Nederlandse patiënten duurt dat vaak langer dan in andere landen. De beoordelingstermijn voor weesgeneesmiddelen loopt uiteen van enkele weken tot een paar jaar.
En dat is echt veel te lang: mensen met een zeldzame ziekte hebben geen tijd. Vaak is hun ziekte niet te stoppen. Elke dag dat je geen behandeling krijgt, gaat je levenskwaliteit én misschien ook wel je levensverwachting achteruit.
Ook de trage beoordelingsduur heeft verschillende oorzaken. Eén daarvan zijn de soms lange discussies tussen het ZIN en de geneesmiddelenfabrikant. Fabrikanten hebben dan veel tijd nodig om alle vragen van het ZIN te beantwoorden. Daarnaast is er sprake van onderbezetting bij het ZIN waardoor vergaderingen van de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) en de Adviescommissie (ACP) met enige regelmaat worden uitgesteld. Dan ben je zomaar ineens maanden verder.
Elke dag dat je geen behandeling krijgt, gaat je levenskwaliteit én misschien je levensverwachting achteruit.
Het beoordelen van weesgeneesmiddelen vergt daarnaast sowieso veel tijd, omdat de dossiers vaak erg ingewikkeld zijn. Het gaat om complexe ziekten waar nog weinig over bekend is. Daarnaast is het bewijs van de effectiviteit van een middel maar op een kleine groep mensen gebaseerd, simpelweg omdat er maar weinig patiënten zijn. En dat loopt spaak met de GRADE-systematiek die wordt gebruikt voor de beoordeling van ‘reguliere’ geneesmiddelen die eerst op vele duizenden proefpersonen worden getest voordat ze op de markt mogen verschijnen.
Kortom, zou het niet goed zijn om weesgeneesmiddelen op een andere manier te beoordelen, volgens een andere systematiek? En is het een idee om geneesmiddelenbedrijven actiever bij de WAR-vergaderingen te betrekken. Laat de WAR-commissie direct met gezondheidseconomen en de medische en access-adviseurs van geneesmiddelbedrijven sparren. Wij hebben immers de meeste kennis over onze eigen geneesmiddelen.
Laten we daarom samen zoeken naar oplossingen, om echte verbetering te creëren. Er zijn veel patiënten die met smart wachten op een behandeling. Zij moeten niet de dupe zijn van beleid dat niet past bij weesgeneesmiddelen.
We moeten elkaar opzoeken en buiten de geijkte paden kijken hoe we kwalitatief goede (effectieve) weesgeneesmiddelen eerder beschikbaar krijgen voor onze patiënten. En misschien bereiken we uiteindelijk zelfs dat wij van alle landen uit de EU in Nederland straks het snelst kunnen beschikken over weesgeneesmiddelen.
